单克隆抗体是来源于单一产抗体细胞克隆，或根据确定的抗体序列通过重组技术制得的抗体。常规单克隆抗体具有相同的抗原结合区，能够识别抗原上的特定位点。这种可重复获得的特异性使其有别于多克隆抗体制剂，后者含有来自多个细胞克隆的抗体。单克隆抗体可用作实验室试剂、诊断工具，以及医学中的治疗药物。(nobelprize.org)
生物学基础与结构
天然抗体是由B细胞及其分化形成的后代细胞产生的蛋白质。它们通过识别分子结构，并协助中和或清除这些结构，参与免疫系统的功能。单克隆抗体重现的是一种选定的抗体特异性，而非典型免疫应答中产生的多种抗体混合物。(ncbi.nlm.nih.gov)
大多数治疗性单克隆抗体属于免疫球蛋白G（IgG）类。常规IgG分子呈Y形，由两条相同的重链和两条相同的轻链组成。位于两臂末端的可变区形成抗原结合位点，其氨基酸序列决定抗体对表位的识别；表位是抗体所接触的特定分子结构。Y形结构的主干称为Fc区，可与免疫细胞相互作用，并协助介导生物学反应。(fda.gov)
特异性并不意味着绝对的排他性。抗体可以结合不同分子上结构相似的表位，这种现象称为交叉反应。反过来，表位的形状或可接近性发生变化，也可能改变抗体的结合。“单克隆”描述的是确定的抗体谱系或序列，并不保证生产出的制剂中每个抗体分子都具有完全相同的化学修饰。(ncbi.nlm.nih.gov)
发现与生产
1975年，乔治斯·克勒和塞萨尔·米尔斯坦介绍了杂交瘤技术。这种方法能够生成持续增殖的细胞，并使其分泌具有预定特异性的抗体。他们将产抗体细胞与骨髓瘤细胞融合，使融合细胞兼具产生抗体和在培养条件下持续增殖的能力。随后，可对筛选出的杂交细胞进行克隆和扩增。克勒和米尔斯坦与尼尔斯·杰恩共同获得了1984年诺贝尔生理学或医学奖；杰恩的研究涉及免疫系统的特异性与调控。(nobelprize.org)
采用杂交瘤技术生产抗体，需要筛选具有所需结合特性的细胞，并分离出合适的克隆。抗体也可以通过重组DNA方法生产：将编码抗体链的序列导入宿主细胞，由宿主细胞表达相应蛋白质。噬菌体展示提供了另一种抗体发现途径，它将展示的抗体片段与其编码序列关联起来，从而筛选出具有结合能力的抗体片段。这些方法使抗体发现与后续的大规模生产得以分开进行。(fda.gov)
早期的鼠源抗体用于人体时可能引发免疫反应。抗体工程技术催生了嵌合抗体和人源化抗体：前者将非人源可变区与人源恒定区结合，后者则在以人源序列为主的框架中保留选定的非人源结合序列。全人源抗体也可通过重组筛选方法获得。这些分类描述的是序列设计，并不保证相应产品不会引发免疫反应。(nobelprize.org)
治疗机制
单克隆抗体通过多种不同机制发挥作用。有些阻断受体与其信号传递配体之间的相互作用，另一些则结合可溶性介质。例如，阿达木单抗可结合肿瘤坏死因子α，并抑制其与细胞表面受体的相互作用；肿瘤坏死因子α是一种参与炎症的细胞因子。因此，抗体药物既包括用于免疫介导性疾病的药物，也包括用于癌症的药物。(fda.gov)
另一些抗体帮助免疫细胞识别并摧毁靶细胞。利妥昔单抗可结合B细胞上的CD20，包括某些恶性B细胞上的CD20，并促进这些细胞被清除。这说明抗体的靶点决定了它会影响哪些细胞群体；抗体的结合并不一定局限于癌细胞。(cancer.gov)
经过工程改造的抗体形式进一步拓展了这些作用机制。双特异性抗体具有两种不同的结合特异性。贝林妥欧单抗可结合靶细胞上的CD19和T细胞上的CD3，将两类细胞拉近，从而促进免疫介导的杀伤作用。抗体药物偶联物通过化学方式将抗体与药物连接，把靶标识别与杀伤细胞物质的递送结合起来。这类构建物在活性和潜在毒性方面均不同于未经改造的抗体。(cancer.gov)
科研与诊断应用
除治疗用途外，单克隆抗体还可用于识别细胞、组织和生物样本中的分子靶标。其明确的特异性有助于开展诊断性鉴定、识别细胞群体，以及研究抗原结构。它们也可在亲和色谱法中用作捕获试剂，使目标物质得以从混合物中分离。(nobelprize.org)
评估试剂性能需要进行表征，不能仅凭“单克隆”这一名称作出判断。美国国家癌症研究所的抗体表征计划评估可持续制备的亲和试剂在科研中的适用性，应用范围包括组织染色和蛋白质测定。此类检测用于确定试剂在某一具体方法的条件下能否正常发挥作用。(dctd.cancer.gov)
安全性与产品质量
不良反应取决于抗体本身、其靶点、制剂配方和剂量。治疗性抗体可引起输注反应、注射部位反应或过敏反应。有些抗体会产生与靶点相关的器官影响；某些激活免疫系统的抗体则可能引起细胞因子释放综合征。这些风险并非在所有抗体药物中都相同。(cancer.gov)
生产质量同样重要。抗体所附着的糖结构及其他化学特征可能存在差异，因此需要通过分析检测来控制产品的异质性。生物类似药抗体的评估以已获批准的参照生物制品为对照；在美国，它必须与参照制品高度相似，并且在安全性、纯度或效力方面不存在具有临床意义的差异。因此，生物相似性是一项基于证据的监管认定，而不只是指两者能够结合相同的抗原。(accessdata.fda.gov)