造血干细胞移植（HSCT）是一种医疗操作，通过向患者输注造血干细胞，恢复或替代其造血功能。这些细胞可以来自患者本人或他人，采集来源包括骨髓、外周血或脐带血。造血干细胞移植用于治疗某些血液系统恶性肿瘤和非恶性血液病。骨髓移植特指使用骨髓来源细胞的移植，但这一名称有时也用于泛指造血干细胞移植。(nhlbi.nih.gov)
生物学基础与治疗作用
造血干细胞可生成主要的血细胞谱系，包括红细胞、白细胞和血小板。经静脉输注后，移植细胞会迁移至骨髓，并可建立新的造血功能。这并不是通过手术将骨髓植入骨骼。(cancer.gov)
造血干细胞移植有两项主要治疗作用。其一，在损伤患者造血细胞的强化化学治疗之后，帮助恢复造血功能；这类治疗有时还会联合放射治疗。其二，在使用供者细胞的移植中，可通过免疫作用攻击残留的癌症细胞。这种移植物抗白血病效应也称为移植物抗肿瘤作用，涉及包括T细胞在内的供者免疫细胞对恶性细胞的识别和攻击。它不同于预处理治疗直接产生的抗癌作用。(cancer.gov)
移植类型
自体移植使用患者自身的细胞，在大剂量治疗前采集并保存，直至输注。在癌症治疗中，其主要目的是在强化治疗后恢复造血功能。采集的细胞制品中存在恶性细胞的风险较低，但并非没有。异基因移植使用他人的细胞，供者可以是亲属，也可以是无亲缘关系的供者。同基因移植较为少见，使用同卵双胞胎兄弟或姐妹的细胞。(cancer.gov)
供者与受者的关系和细胞来源是两个不同的分类维度：外周血或骨髓移植物既可以是自体的，也可以是异基因的。脐带血则是供者造血细胞的另一种来源。(cancer.gov)
临床应用
造血干细胞移植最常用于部分经过筛选的白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤或骨髓增生异常综合征患者。是否适合移植，取决于具体疾病、疾病分期和治疗反应、既往治疗、是否有可用供者，以及患者对移植过程的耐受能力。仅凭疾病诊断，不能确定移植是否适宜。(cancer.gov)
在非恶性疾病中的应用包括重型再生障碍性贫血和某些遗传性血液病，例如镰状细胞病和地中海贫血。在这些情况下，移植的目标是建立正常运作的供者来源造血功能，而不是清除癌症。(nhlbi.nih.gov)
细胞采集与供者配型
采集外周血干细胞前，通常先给予药物，以增加循环血液中的干细胞数量。血液流经血液成分单采设备，由设备收集所需细胞，并将其余血液成分回输。骨髓细胞则在麻醉下，通过穿刺针从骨盆骨内采集。脐带血在婴儿出生后从脐带和胎盘中采集，随后进行处理和冷冻保存。这些都是细胞采集操作；受者通过输注接受由此获得的细胞制品。(cancer.gov)
异基因供者的选择包括针对人类白细胞抗原（HLA）进行组织配型；HLA即人类的主要组织相容性复合体。较高的HLA相合程度有助于减少并发症。寻找供者时，可以考察亲属、检索无亲缘关系供者登记库，以及查找已储存的脐带血单位。单倍体相合移植使用部分相合的亲属供者，其通常为父母、子女或兄弟姐妹。与某些成人供者移植方式相比，脐带血移植对配型相合程度的要求可以较为宽松。(nmdp.org)
预处理、输注与植入
输注前，患者需接受预处理方案。根据疾病和移植类型的不同，预处理的目标包括治疗恶性肿瘤，以及充分抑制受者的免疫系统，使供者细胞得以植入。方案可包括化疗、免疫治疗和放疗。清髓性方案会严重破坏原有的造血功能；减低强度和非清髓性方案采用不同程度的抑制，在治疗恶性疾病时也更依赖供者的免疫作用。(cancer.gov)
当输注的细胞开始生成血细胞时，即发生了植入。医生通过监测血细胞计数来评估这一过程。植入是康复过程中的重要里程碑，但并不意味着免疫功能已完全恢复，也不意味着原发疾病已治愈。在血细胞计数初步改善后，免疫功能和身体其他方面的恢复仍会继续。(nmdp.org)
并发症与随访
早期并发症包括感染、出血、恶心、疲劳、口腔溃疡和治疗相关的器官损伤。供者细胞可能无法建立足够的造血功能，免疫排斥也是异基因移植可能出现的并发症。这些风险既来自预处理治疗，也来自供者与受者之间的相互作用。(nhlbi.nih.gov)
移植物抗宿主病是供者免疫细胞攻击受者组织所致，可累及皮肤、肝脏、肠道及其他器官。它不同于受者攻击移植物的移植物排斥，二者的免疫攻击方向相反。(cancer.gov)
长期影响可包括不育、白内障、继发性癌症和持续性器官损伤。因此，随访不仅限于植入阶段，还包括评估疾病状态、造血功能、免疫恢复情况和晚期并发症。恢复所需的时间及其过程，会因疾病、移植物、预处理方案和所经历的并发症而有很大差异。(cancer.gov)